Accesso ai nuovi farmaci: aboliamo i prontuari regionali

Accesso ai nuovi farmaci: aboliamo i prontuari regionali


Come fare a garantire ai pazienti l’accesso alle nuove terapie? Gli oncologi italiani, riuniti a Roma nel loro congresso annuale, lanciano una proposta: abolire i prontuari terapeutici regionali. Il tempo che trascorre fra l’approvazione europea da parte dell’ente regolatorio (EMA) e il momento in cui il farmaco è disponibile supera a volte i due anni. “I farmaci autorizzati dall’agenzia regolatoria europea vengono commercializzati nei singoli Stati membri dopo periodi più o meno lunghi, che possono essere anche molto diversi – afferma Stefania Gori, Presidente Nazionale AIOM e Direttore dipartimento oncologico, IRCCS Ospedale Sacro Cuore Don Calabria-Negrar -. Il tempo che trascorre fra il deposito del dossier di autorizzazione e valutazione presso l’EMA e l’effettiva disponibilità di una nuova terapia nella Regione italiana che per prima rende disponibile il farmaco si aggira intorno a 800 giorni. Questo lungo processo, che va dall’approvazione europea alla reale disponibilità del farmaco per i pazienti italiani, può penalizzare fortemente i malati, specialmente nel caso di molecole innovative. È fondamentale, quindi, garantirne una disponibilità più tempestiva. Per ridurre i tempi di latenza devono essere superati i prontuari terapeutici regionali”.

La differenze sul territorio

Oggi nelle 19 Regioni e le 2 Province autonome esistono comitati che valutano il recepimento del farmaco nelle strutture sanitarie del loro territorio. In 14 Regioni italiane e nelle due province autonome è presente un prontuario terapeutico (ospedaliero) regionale (PTOR) vincolante mentre nelle altre c’è una variabilità di gestione. I prontuari terapeutici locali, di fatto, aggiungono uno step nell’iter, già di base lungo, di approvazione e recepimento del nuovo farmaco, prima che quest’ultimo sia realmente disponibile per il paziente”, spiega Fabrizio Nicolis, presidente Fondazione AIOM. “Assistiamo a situazioni in cui l’accesso a una terapia è possibile per pazienti di una Regione ma non per quelli di una Regione contigua. Realtà inaccettabili, se pensiamo soprattutto ai farmaci oncologici, per cui un accesso omogeneo sul territorio costituisce un aspetto di fondamentale importanza per l’efficacia e l’equità del trattamento. Inoltre la riduzione progressiva dei budget delle aziende ospedaliere e sanitarie può porre gli oncologi di fronte a scelte etiche fra allocazione delle risorse disponibili e scelta delle terapie”. Insomma, uno step burocratico che nulla aggiunge dal punto di vista scientifico.

Come si fa ad accorciare i tempi

I tempi di latenza sono, in parte, superati grazie al cosiddetto early access, cioè l’accesso anticipato alle terapie. Che in Italia può avvenire grazie a numerose “uscite di emergenza”. “Innanzitutto, la legge 648/1996 prevede la possibilità di erogare, a carico del Servizio Sanitario Nazionale, farmaci con specifiche caratteristiche. In particolare, nei casi in cui non siano disponibili alternative terapeutiche valide. Vi è poi il Fondo AIFA 5% per l’impiego, a carico del Servizio Sanitario Nazionale, di farmaci orfani per il trattamento di malattie rare e di terapie che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie”, sottolinea Massimo Di Maio, del Dipartimento di Oncologia dell’Università di Torino e Direttore dell’Oncologia dell’Ospedale Mauriziano di Torino -. .

Un’altra via è quella della legge 94/1998 (detta anche ‘Legge Di Bella’) che consente la prescrizione da parte di un medico, sotto la sua esclusiva e diretta responsabilità, di medicinali regolarmente in commercio, per uso al di fuori delle condizioni di registrazione. È il cosiddetto impiego off label, in cui la terapia è a carico del paziente o dell’azienda sanitaria in caso di ricovero Molto importante anche il Decreto Ministeriale del 7 settembre 2017, che disciplina il ricorso al cosiddetto ‘uso compassionevole’ di un farmaco sottoposto a sperimentazione clinica, al di fuori della sperimentazione stessa, in pazienti affetti da malattie gravi o rare o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio del medico, non vi siano ulteriori valide alternative terapeutiche, o nel caso in cui il paziente non possa essere incluso in uno studio o, ai fini della continuità terapeutica, per malati già trattati con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione almeno di fase II conclusa. Programmi i cui costi sono sostenuti dalle case farmaceutiche che producono il farmaco.

Proprio per sensibilizzare oncologi e pazienti, AIOM e la sua Fondazione hanno realizzato per la prima volta due opuscoli sull’early access, rese possibili con il supporto non condizionato di AstraZeneca, che saranno distribuiti in tutte le oncologie e presso le associazioni dei pazienti.

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Carlo Verdelli
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